Schlüssel zur evidenzbasierten Zukunft der Gesundheitsforschung
Die Bedeutung von Real World Data (RWD) in der Gesundheitsforschung und Arzneimittelentwicklung nimmt stetig zu. Während randomisierte klinische Studien (RCTs) weiterhin als Goldstandard für die Bewertung von Wirksamkeit und Sicherheit gelten, erkennen Gesundheitssysteme und Behörden weltweit, dass die Realität der Versorgung oft komplexer ist. Die Datenmengen aus elektronischen Gesundheitsakten, Abrechnungsdaten, Registern, medizinischen Geräten und digitalen Anwendungen wachsen rasant. Prognosen gehen von einer jährlichen Wachstumsrate von 36 % bis 2025 aus. Diese Vielfalt an Datenquellen eröffnet neue Möglichkeiten, stellt die Branche aber auch vor große Herausforderungen.
RWD unterscheidet sich grundlegend von klassischen Studiendaten. Sie entstehen im Alltag der Versorgung, meist aus administrativen Gründen, und sind oft nicht für analytische Zwecke konzipiert. Damit diese Daten zu belastbarer Evidenz (RWE) werden, müssen sie zunächst gereinigt, harmonisiert und anonymisiert werden. Erst dann können sie mit statistischen Methoden oder modernen KI-Algorithmen ausgewertet werden, um wissenschaftliche und regulatorische Fragestellungen zu beantworten.
Die wichtigsten Quellen für RWD sind Langzeitverschreibungsdaten, elektronische Patientenakten, Abrechnungsdaten von Kostenträgern und Krankenhäusern sowie zunehmend genomische und Multi-Omics-Daten aus Biobanken und Registern. Jede dieser Quellen hat spezifische Stärken und Schwächen. So liefern beispielsweise Verschreibungsdaten gute Informationen über Therapiewechsel, aber kaum Diagnosedetails. Elektronische Patientenakten bieten ein breites Spektrum an klinischen Informationen, sind aber oft auf bestimmte Versorgungsbereiche begrenzt.
Die Nutzung von RWD erstreckt sich über den gesamten Lebenszyklus eines Medikaments. Sie beginnt bei der Planung klinischer Studien, unterstützt die Auswahl von Studienzentren und Patienten, hilft bei der Bewertung von Krankheitsverläufen und Therapiewegen und liefert wichtige Erkenntnisse für die Arzneimittelsicherheit und das Risikomanagement. Auch für gesundheitsökonomische Analysen und die Marktzulassung spielen diese Daten eine immer größere Rolle. Regulatorische Behörden wie die FDA, EMA und PMDA haben in den letzten Jahren zahlreiche Leitlinien veröffentlicht, die den Einsatz von RWD und RWE fördern und die Integration in Zulassungsprozesse erleichtern.
Die größte Herausforderung bei der Arbeit mit Real World Data liegt in ihrer Heterogenität. Unterschiedliche Formate, nationale Regularien und variierende Erhebungsmethoden erschweren die Integration und Auswertung. Die sogenannten FAIR-Prinzipien – Findable, Accessible, Interoperable, Reusable – bieten einen Rahmen, um Daten auffindbar, zugänglich, interoperabel und wiederverwendbar zu machen.
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Ein weiteres zentrales Thema ist die Compliance. Der verantwortungsvolle Umgang mit Gesundheitsdaten erfordert klare Richtlinien und Prozesse. Das „5 Safes“-Modell – sichere Projekte, sichere Personen, sichere Daten, sichere Umgebungen und sichere Ergebnisse – bildet die Grundlage für den sicheren und rechtskonformen Umgang mit sensiblen Informationen. Organisationen müssen ihre Mitarbeitenden schulen und sensibilisieren, damit Risiken erkannt und minimiert werden.
Innovative Ansätze wie die Vernetzung von Datenbanken für multinationale Studien, die Integration von Patient-Reported Outcomes und der Einsatz von KI und Machine Learning eröffnen neue Möglichkeiten. So können beispielsweise komplexe Versorgungsrealitäten besser abgebildet und Muster in großen Datenmengen erkannt werden. Die Entwicklung modularer Analyseplattformen zeigt, wie sich medizinische und wissenschaftliche Fragestellungen effizient und skalierbar bearbeiten lassen.
Abschließend lässt sich festhalten, dass Real World Data ein unverzichtbarer Bestandteil der modernen Gesundheitsforschung ist. Die Integration, Analyse und Nutzung dieser Daten erfordert innovative Technologien, klare Standards und einen verantwortungsvollen Umgang mit Datenschutz und Compliance. Die Zukunft liegt in der intelligenten Vernetzung und Auswertung vielfältiger Datenquellen, unterstützt durch KI und internationale Kooperationen. Wer die Herausforderungen meistert, kann Forschung, Versorgung und Gesundheitspolitik nachhaltig verbessern.